Arzneimittel erhalten eine beschleunigte Zulassung in Europa möglicherweise nicht beabsichtigten klinischen nutzen

Die Mehrheit der marketing-Genehmigungen durch zwei beschleunigte Beurteilung, die Wege in Europa sind basierend auf nicht validierte Surrogat-Endpunkte eher als klinische Ergebnisse, laut einer Studie veröffentlicht September 10 in der open-access-Zeitschrift PLOS Medicine von Patricia McGettigan von der Queen Mary University of London und Kollegen.

Die Zulassung von neuen pharmazeutischen Produkten, das sich mit einem ungedeckten Bedarf oder das öffentliche Interesse kann beschleunigt werden, wenn Arzneimittel-Regulierungsbehörden an die Europäische Arzneimittel-Agentur Stimmen zu bewerten, durch die beschleunigte Bewertung der Wege, einschließlich der conditional marketing authorization (CMA) und die beschleunigte Bewertung (AA). In der pivotal-Studien unterstützende Produkte bewertet durch schnelle Wege, Surrogat-Endpunkte (z.B., basierend auf einer Blut-test oder radiologische ändern) reduzieren Medikamentenentwicklung Zeit im Vergleich mit warten zur beabsichtigten klinischen Ergebnissen (d.h., Leistungen, die den in wie fühlen sich die Patienten oder Funktion oder wie lange Sie überleben). Es ist jedoch nicht bekannt, wie oft die behördliche Genehmigung beruht auf einem Surrogat-Endpunkt statt einer klinischen Ergebnisse, oder wie genau die Surrogat-Endpunkte verwendet, die in Zulassungsstudien entsprechen Verbesserung der klinischen Ergebnisse. Um diese Lücke im wissen, McGettigan und Kollegen European Public Assessment Reports (EPARs) zu identifizieren, die den primären Endpunkt in der zulassungsrelevanten Studien unterstützen zugelassene Produkte durch die CMA oder AA-Wege von 2011 bis 2018.

Die meisten der beschleunigten Zulassungen untersucht (46/51, 90%) wurden basierend auf Surrogat-Endpunkte, von denen keiner hat gezeigt worden, um eine zuverlässige Vorhersage von klinischen Ergebnissen (d.h., nicht-validierte Surrogat-Endpunkte). Unter den insgesamt 49 Produkte mit Surrogat-Endpunkte berichtet, die meisten bewertet wurden als hinreichend wahrscheinlich (n=30, 63%) oder die biologische Plausibilität (n=45, 94%) für die Vorhersage von klinischen Ergebnissen. Die Informationen, die von der Regulierungsbehörde für Verordner und Patienten nicht konsequent erklären, dass die Zulassung für das Produkt wurde basierend auf Studien, die berichtet, Surrogat-Endpunkte eher als klinische Ergebnisse.