Timothy Miller, MD, PhD, David Clayson Professor von Neurologie an der Washington University School of Medicine in St. Louis, und eine Gruppe von seinen Kollegen erhalten haben, die erste Healey Center International Preis für innovation in der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) Forschung von Sean M. Healey & AMG-Center für ALS am Massachusetts General Hospital.

Der Preis honoriert Spitzenleistungen in der Forschung von einem Individuum oder team, das aus außergewöhnlichen Entdeckungen führt zu einer transformativen Fortschritt in der Therapie-Entwicklung bei ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit.

Den Preis erhielt Miller und Kollegen Don Cleveland, PhD, des Ludwig-Instituts an der Universität von Kalifornien in San Diego; Richard Smith, MD, von der Mitte der Neurologischen Untersuchung in La Jolla, Kalifornien;. Toby Ferguson, MD, von Biogen; und Frank Bennett, PhD, von Ionis Arzneimittel für Ihre Entdeckung und Entwicklung einer neuen Art der Behandlung eine genetische form der ALS verursacht durch eine mutation im gen SOD1. Das team verwendete DNA-ähnlichen Molekülen, den sogenannten antisense-Oligonukleotiden zu reduzieren gefährliche SOD1-Proteine. Die Therapie erwies sich als wirksam bei Tieren und klinische Studien im Menschen sind, die jetzt im Gange.

Das team Pionierarbeit, die mit einem Oligonukleotid-basierten Therapie führte zu ähnlichen experimentellen Therapien, die für andere Formen von ALS und andere neurologische Erkrankungen wie die Spinale Muskelatrophie und die Huntington-Krankheit.