Trotz der Ausfälle, chemo immer noch vielversprechend gegen gefährliche kindheit Hirntumor, DIPG

Die Pädiatrische Hirntumoren bekannt als diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) ist fast gleichmäßig tödlich. Dies ist teilweise auf wegen, wo und wie es wächst, bildet als ein diffuses Netz von Zellen in einem Teil der Hirnstamm genannt der pons, die regelt wichtige Funktionen wie Atmung und schlucken. Ein weiterer Faktor, der macht DIPG besonders gefährlich ist ein Mangel an Behandlungen—derzeit gibt es keine gezielte Therapie oder Immuntherapie bewährt um den Zustand zu behandeln, und die vielen Chemotherapie klinische Studien sucht zu behandeln DIPG wurden einheitlich erfolglos.

In der Tat, die Chemotherapie wurde also nicht erfolgreich gegen DIPG, dass Forscher haben die Frage aufgeworfen, ob die Chemotherapie-Medikamente werden auch in der Lage zu erreichen, der Krebs. Es gibt Grund zu glauben, Sie könnten nicht: Viele Medikamente sind nicht in der Lage, um die Blut-Hirn-Schranke, welches das Gehirn und das zentrale Nervensystem, und der pons ist besonders schwer zu erreichen ist. Jetzt eine Studie von der Universität von Colorado Cancer Center Forscher am Krankenhaus der Kinder Colorado und veröffentlicht in der Zeitschrift Neuro-Onkologie-Fortschritte Einblick in diese Frage.

„Die Ergebnisse waren überraschend und erfreulich“, sagt Adam Green, MD, CU Cancer Center Forscher und pädiatrischen Hirntumor-Spezialist am Krankenhaus der Kinder Colorado. „Die Quintessenz ist, dass es aussieht wie die Medizin nicht erreichen DIPG Gewebe in guten Mengen, die das Potenzial haben, um wirksam zu sein gegen den tumor.“

In anderen Worten, der Grund, Chemotherapie erfolglos war gegen DIPG ist wahrscheinlich die Tatsache, dass wir noch nicht das richtige gefunden Chemotherapie noch.

In der klinischen Studie, die in Zusammenarbeit mit Michael Wempe, Ph. D., Direktor der Medizinischen Chemie-Core Facility an der Universität von Colorado Skaggs School of Pharmacy und Pharmazeutische Wissenschaften, Ermittler gab eine Dosis der Chemotherapie-Medikament Gemcitabin für Patienten mit neu diagnostiziertem DIPG-Patienten und dann gemessen, wie viel von dieser Chemotherapie wurde bei Patienten Tumorgewebe auf Ihre Biopsie durchgeführt, sofort danach. Die Gruppe führte auch parallele Studien in Maus-Modellen menschlicher DIPG. Die Ergebnisse bei Menschen und Mäusen waren ähnlich, unabhängig davon, wo genau der tumor wuchs im Gehirn, und traf auf ein paar bekannte tumor-Subtypen.

„Wir erwarten nicht, dass die eine Dosis der chemo eine Wirkung gegen den tumor, und so waren wir wirklich Fragen Familien nehmen einen Sprung des Glaubens mit uns—zu Vertrauen, dass es sicher sein würde und dass es würde helfen, die Antwort auf eine wichtige Frage, sowohl für Ihr Kind und für zukünftige Patienten. Die erste Familie und die Patientin war eine wirklich mutige Entscheidung, auf Ihrem Teil,“ Grün sagt.

„Diese Forschung macht uns sehr glücklich“, sagt der Vater von dem ersten Kind, das eingeschult wird. „Die Tatsache, dass unserer Tochter beigetragen haben, macht uns stolz. Auch das experiment wurde so elegant in seinem design. Ich erinnere mich daran, wie günstig es war eine einmalige Dosis von Gemcitabin unmittelbar vor der Biopsie, das Sie bereits gebraucht zu haben. Was für eine perfekte Weg, um etwas testen können, die es dringend erforderlich, die Prüfung war aber ansonsten ungeprüfte und unüberprüfbare!“

Wichtig ist, die Kinder s Hospital Colorado-team ist ein führendes Zentrum für die Behandlung von pädiatrischen Hirntumoren und hat dazu beigetragen, Pionier der tumor-Biopsie als eine standard-Teil von DIPG-Behandlung.

„Wir würden nicht eine Biopsie eines Patienten, das Gehirn, um sich für die Chemotherapie. Aber da dies ist Teil unserer Standardverfahren für die Diagnose und Behandlung, konnten wir auch einen Blick in Biopsie Gewebe für die Akkumulation der Chemotherapie. Es hat uns in einzigartiger Weise positioniert, um dies zu tun Versuch,“ Grün sagt.

Grün sieht den Staat von DIPG so ähnlich wie die Behandlung von pädiatrischen Leukämie in den 1950er Jahren oder pädiatrischen Neuroblastom in den 1990er Jahren, die beide unheilbar an der Zeit ist, aber für neue Behandlungen haben sich dramatisch verbessert die Ergebnisse.

„Diese Krankheiten erforderlichen Kombinations-Behandlung Ansätze, und das ist das, was wir wollen,“ Grün sagt.

Der aktuelle Befund, während vorläufig, hat auch das Potenzial, Einfluss auf den Fokus und die Gestaltung von DIPG klinischen Studien. Zum Beispiel, eine andere Behandlung, die Strategie war zu erkunden, die direkte Lieferung von Chemotherapie Drogen, um Tumorgewebe in einer Weise, die Umgehung der Blut-Hirn-Schranke. Die aktuelle Studie impliziert, dass neben der innovativen drug-delivery-Strategien, das Feld weiter zu priorisieren, die Suche nach neuen, besser auf Chemotherapie-Medikamente werden geliefert über die standard-Methode der infusion.