Gentherapie gezeigt werden, bieten langfristige Vorteile für Menschen mit Hämophilie A

Ein Durchbruch gen-Therapie Behandlung von Hämophilie A hat sich gezeigt, bieten langfristige Vorteile, die bereits veränderte das Leben von 13 Menschen in Großbritannien.

Klinische Forscher, geführt von Professor John Pasi von der Queen Mary University of London zum ersten mal angekündigt im Jahr 2017 85% der Männer, die Behandlung mit einer einzigen infusion des fehlenden Gens zeigten normale oder fast normale Niveaus von Blut-Gerinnung protein, Faktor VIII, von einem Jahr auf.

In einem neuen Papier veröffentlicht im New England Journal of Medicine, Professor Pasi, der auch Direktor des Hämophilie-Zentrums am Barts Health NHS Trust, bestätigt, dass alle Patienten an der Studie beteiligt waren, noch profitiert von einem deutlichen Rückgang der raten von Blutungen von drei Jahren nach Erhalt der Behandlung. Keiner der 13 Patienten war erforderlich, regelmäßige Faktor VIII zu verhindern, dass Blutungen während der Periode.

Ein Mangel an Faktor VIII verursacht Hämophilie A, die etwa 80 Prozent aller Hämophilie-Fälle. Mit dem Blut nicht gerinnen, bei Patienten mit Risiko für übermäßige Blutungen auch bei kleinsten Verletzungen—ebenso wie möglicherweise lebensbedrohlichen spontanen inneren Blutungen. Die Patienten müssen zu Unterziehen, drei oder mehrere intravenöse Injektionen pro Woche zu kontrollieren und zu verhindern, dass Blutungen. Die Beseitigung dieser regelmäßige Injektionen reduziert die Belastung der Behandlung benötigt, um Blutungen an der Bucht.

Professor Pasi sagte: „Unser 2017 Papier zeigte, dass die gen-Therapie könnte deutlich zu steigern, Faktor-VIII-Spiegel bei Männern mit Hämophilie A. Unsere neuen Daten sind entscheidend bei der Unterstützung der wissenschaftlichen und medizinischen Gemeinschaften zu verstehen, die in dieser bahnbrechenden Technologie. Diese neueste Studie bestätigt die Sicherheit und die langfristige positive Wirkung der Behandlung. Eine langfristige Behandlung, die effektiv endet das Leben-lang-regime der regelmäßigen Injektionen kann Gesundheitsdienstleistungen und Massiv verbessern die Lebensqualität von Hunderten von tausenden von Menschen geboren, die mit dieser schwierigen Krankheit.“